2020年12月30日,正序生物获得4000万人民币的天使轮融资,投资方为万物资本、联新资本、红杉资本中国、TF Capital泰福资本。
正序(上海)生物科技有限公司(简称:正序生物)便是一家专注于利用新一代基因编辑技术(以碱基编辑为基础)治疗人类遗传病/罕见病的初创公司。
目前已知超过75,000种基因突变会导致人类疾病,如地中海贫血、杜兴氏肌肉营养不良症等。绝大部分由基因突变所导致的遗传性疾病无药可医,而对于其中小部分病种,患者往往需要终生服药,并承受药物带来的副作用和心理压力。其中,遗传性疾病中约一半是由单碱基突变导致,这类突变难以利用传统的基因编辑工具进行修复。
对此,正序生物的碱基编辑技术不仅能够在庞大的基因组中精准、永久地改变单个碱基对,还可以根据不同疾病的突变位点对其进行自由组合,为点突变引起的遗传性疾病的治愈以及癌症的免疫治疗提供了新的可能。
正序生物与上海科技大学已经就多个碱基编辑系统底层平台性自主专利签订了全球独家永久授权协议,其包含:具有高产物纯度的增强型碱基编辑器(enhanced BE, Cell Res, 2017)、可在基因组A/T富集区域内开展有效编辑的Cpf1碱基编辑器(dCpf1-BE, Nat Biotechnol, 2018a)、可在G/C富集区域和高甲基化区域内开展高效编辑的普适型碱基编辑器(hA3A-BE, Nat Biotechnol, 2018b)和不激活DNA损伤响应通路的Cas12a碱基编辑器(BEACON, Cell Rep, 2020)等,正序生物将利用这些具有自主知识产权的碱基编辑系统创建新型疾病治疗方法。
放眼整个全球,目前国际上将碱基编辑技术商业化的公司十分稀缺,只有Beam Therapeutics、新芽基因等少数几家公司,也都处于发展早期。正序生物也想借此依靠团队的研发力量,填补中国在基因编辑领域内利用新型碱基编辑系统开展基因治疗的空白。
正序生物由上海科技大学生命学院陈佳教授、中国科学院上海营养与健康研究所杨力教授、武汉大学医学研究院殷昊教授与上海科技大学免疫化学研究所杨贝教授联合创立。