2020年12月23日,新芽基因获得数千万人民币的天使轮融资,投资方为丹麓资本。
新芽基因是国内首家致力于利用碱基编辑(base editing)技术进行全身性给药的基因治疗药物研发公司。碱基编辑技术是新一代的基因编辑技术,能真正实现对基因的精确修复,并能显著提升基因编辑技术的安全性和有效性。新芽的产品管线首个适应症为杜氏肌营养不良症(DMD)。
新芽的产品管线首个适应症为杜氏肌营养不良症(DMD)。DMD是一种罕见的、致命神经肌肉遗传病,影响人群为男孩。每4000个新生男婴中就有一个患有DMD。DMD病因是由于X染色体上的抗肌萎缩基因Dmd基因突变,导致抗肌萎缩蛋白无法正常合成。目前主要以激素治疗为主,尚未有效治疗药物。加速审批和在研药物包括ASO外显子跳跃药物和基因替代疗法,但目前临床疗效极其有限。通过外显子跳跃治疗疗法可惠及80%的DMD患者,而碱基编辑药物可以通过对基因进行原位精准修复,实现外显子跳跃,具有永久性治疗的潜力。
尽管目前该技术应用于临床还有一些技术难点需要克服。但是在可预见的未来,这些瓶颈将被克服。我们非常期待碱基编辑技术造福全球患者的那一天。
此轮融资完成后,新芽基因将快速推进公司的专有技术“TAM BE”碱基编辑器的产业化应用,并实现第一个产品在中美两地的临床申请。